보건의료 빅데이터와 약물역학: 실사용 근거가 바꾸는 의약품 안전

"이 약, 정말 안전한 걸까?"

우리가 복용하는 약은 시판 전 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 검증받습니다. 그런데 임상시험에는 태생적인 한계가 있습니다. 참여자 수가 수백~수천 명에 불과하고, 추적 기간도 수개월에서 길어야 몇 년입니다. 고령자, 임산부, 다제병용 환자처럼 실제 임상 현장에서 약을 가장 많이 사용하는 사람들은 오히려 임상시험에서 제외되는 경우가 많습니다. 그래서 약이 시판된 이후, 수백만~수천만 명이 실제로 약을 사용하는 과정에서 드러나는 안전성 문제가 있습니다. 발생률이 낮아서 임상시험 에서는 포착되지 않았던 이상반응, 장기 복용 시에만 나타나는 위험, 특정 인구집단에서만 발생하는 부작용 같은 것들입니다. 이 질문에 답하는 학문이 바로 약물역학(Pharmacoepidemiology)이고, 이를 가능하게 하는 핵심 자원이 보건의료 빅데이터입니다.

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보건의료 빅데이터란?

보건의료 빅데이터는 병원 방문, 처방, 입원, 수술, 건강검진 등 실제 의료 이용 과정에서 자연스럽게 축적되는 데이터를 말합니다. 한국은 전 국민 단일 건강보험 체계를 갖추고 있어, 전 세계적으로도 손꼽히는 수준의 보건의료 빅데이터 인프라를 보유하고 있습니다. 대표적인 국내 데이터로는 국민건강보험공단(NHIS) 데이터와 건강보험심사평가원(HIRA) 데이터가 있습니다. NHIS 데이터는 약 5,000만 명의 자격, 진료, 처방, 건강검진 정보를 포함하고 있어 국내 최대 규모의 보건의료 데이터베이스입니다. 해외에서도 미국의 SEER-Medicare(암 환자 대상), 영국의 UK Biobank (50만 명 규모 유전체·프로테오믹스 포함), 미국 NIH의 BLSA(노화 종단 코호트) 등 다양한 대규모 데이터가 약물역학 연구에 활용되고 있습니다.

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약물역학이란?

약물역학은 대규모 인구 집단에서 약물의 사용 패턴, 효과, 부작용을 연구하는 학문입니다. 쉽게 말하면, 임상시험이 "통제된 환경에서의 약물 평가"라면, 약물역학은 "실제 세상에서의 약물 평가"입니다. 예를 들어, 특정 고혈압약을 복용하는 환자에서 암 발생률이 높아지는지, 면역항암제를 사용한 환자에서 자가면역질환이 얼마나 발생하는지, 고령 환자에서 수면제의 낙상 위험이 어느 정도인지 — 이런 질문들에 답하는 것이 약물역학 연구입니다. 최근에는 Target Trial Emulation(표적 임상시험 모사)이라는 방법론이 주목받고 있습니다. 이는 관찰 데이터를 활용하면서도 마치 무작위배정 임상시험을 수행하는 것처럼 연구를 설계하여, 관찰연구의 한계인 다양한 비뚤림을 최소화하는 접근법입니다.

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실사용 근거(Real-World Evidence)의 시대

이러한 보건의료 빅데이터를 분석하여 도출한 결과를 실사용 근거 (Real-World Evidence, RWE)라고 합니다. RWE는 이제 단순한 학술 연구를 넘어 규제 의사결정에도 직접 활용되고 있습니다. 미국 FDA는 Sentinel System을 통해 시판 후 약물 안전성을 모니터링하고 있으며, 21st Century Cures Act 이후 RWE를 의약품 허가 및 적응증 확대의 근거로 공식 인정하고 있습니다. 유럽 EMA 역시 DARWIN EU 프로젝트를 통해 RWD를 규제 의사결정에 통합하는 체계를 구축하고 있습니다. 한국에서도 식품의약품안전처를 중심으로 RWE의 규제 활용에 대한 논의가 활발해지고 있으며, 이화여자대학교 약학대학이 2026년 글로벌 규제과학 리더양성 사업에 선정되는 등 규제과학 인재 양성과 RWE 기반 정책 연구에 대한 관심이 높아지고 있습니다.

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BPE Lab이 하는 일

이화여자대학교 약학대학 빅데이터 약물역학연구실(BPE Lab)은 이러한 보건의료 빅데이터와 약물역학 방법론을 활용하여 약물의 실사용 효과와 안전성을 평가하는 연구를 수행하고 있습니다. NHIS, HIRA, SEER-Medicare, UK Biobank, BLSA 등 국내외 대규모 데이터베이스를 활용하며, 자가면역질환, 노화 관련 질환 등을 중심으로 약물 안전성 근거를 생성하고 있습니다. 나아가 생물학적 노화 바이오마커와 프로테오믹스 데이터를 약물역학 연구에 통합하는 융합 연구로 연구의 외연을 확장하고 있습니다. 약물역학과 보건의료 빅데이터에 관심 있는 학생이라면, 약이 실제로 사람들에게 어떤 영향을 미치는지를 데이터로 탐구하는 이 분야에 도전해 보시기 바랍니다.

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BPE Lab | College of Pharmacy, Ewha Womans University

Email: [dwyoon@ewha.ac.kr]